塞贝特司他通用名 sebetralstat商品名 Ekterly是 KalVista 制药研发的一种新型口服血浆激肽释放酶plasma kallikrein抑制剂。2025 年 7 月它先后获得美国 FDA7 月 3 日批准、7 月 7 日公布NDA 219301与英国 MHRA7 月 15 日批准用于12 岁及以上成人和青少年遗传性血管性水肿HAE急性发作的按需治疗。它是全球首个、也是目前唯一一个用于 HAE 的口服按需疗法——在此之前的美国获批方案全部依赖静脉或皮下注射给患者带来明显的用药负担。要理解它的价值先要看懂 HAE。这是一种罕见的常染色体显性遗传病多数由 SERPING1 基因突变导致 C1 酯酶抑制物C1INH缺乏1 型或功能异常2 型。C1INH 缺失使激肽-缓激肽系统失控血浆激肽释放酶将高分子量激肽原HMWK裂解为缓激肽bradykinin后者激活 B2 受体、大幅增加血管通透性引发反复、剧烈且可危及生命的组织肿胀——喉部肿胀可造成窒息是 HAE 最凶险的表现。由于发作不可预测、且可能累及气道患者长期生活在下一秒会不会肿的焦虑中这也正是口服、可随身携带的按需药物被寄予厚望的现实背景。塞贝特司他作为竞争性、可逆的血浆激肽释放酶抑制剂直接阻断 HMWK 裂解为缓激肽从而中断发作进展它还能抑制激肽系统的正反馈减少 XIIa 因子与更多激肽释放酶的生成。药代研究显示服药后约 30 分钟即出现 90% 的血浆激肽释放酶平均抑制并维持约 6 小时。该药以孤儿药身份在美、英获批欧盟 EMA 的 CHMP 也于 2025 年 7 月给出正面意见最终决定预计 2025 年 10 月。需要明确塞贝特司他仅用于急性发作的按需治疗并非长期预防用药其获批基于三期 KONFIDENT 研究详见本组第 3 篇。截至本稿撰写该药尚未在中国获批上市国内患者若关注请以医生评估与国家药品审评进展为准。参考来源KalVista Pharmaceuticals. FDA Approves EKTERLY® (sebetralstat), First and Only Oral On-Demand Treatment for HAE新闻稿2025-07-07。FDA 处方信息 EKTERLY® (sebetralstat)NDA 219301Rev. 07/2025。Riedl MA, et al. Oral sebetralstat for on-demand treatment of hereditary angioedema attacks. N Engl J Med. 2024.Swissmedic. SwissPAR Ekterly (sebetralstat)2025。不构成诊疗建议用药遵医嘱。